Botaretigene sparoparvovec Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Botaretigene sparoparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Subretinaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen eindpunten niet gehaald Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeloptie voor deze specifieke indicatie. Voretigeen neparvovec wordt momenteel ingezet bij een andere vorm van retinitis pigmentosa. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. De resultaten uit de klinische studie lieten na twaalf maanden in 63% van de patiënten die met een hoge dosis AGTC-501 behandeld werden(6.8E + 11 vg/eye) een vooruitgang zien van de retina sensitiviteit van tenminste 7 decibel (dB) in minstens 5 loci. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04671433, NCT04794101 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 - 585 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2) Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet . Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Botaretigene sparoparvovec is geannuleerd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen