Botaretigene sparoparvovec Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 161,460,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Botaretigene sparoparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Subretinaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date: 03-2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voretigeen neparvovec en in de toekomst ook Laruparetigene zosaparvovec. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in 2024 de laatste data beschikbaar komt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04671433, NCT04794101 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 350 - 585 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2) Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet . Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Op dit moment kan er nog geen prijsindicatie worden afgegeven door de fabrikant. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 161,460,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen