Version 6

Botaretigene sparoparvovec

Medicine

Extended indication Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Botaretigene sparoparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Manufacturer Janssen
Portfolio holder Janssen
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Subretinal
Therapeutical formulation Unknown
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional remarks eindpunten niet gehaald

Therapeutic value

Current treatment options Er is op dit moment geen behandeloptie voor deze specifieke indicatie. Voretigeen neparvovec wordt momenteel ingezet bij een andere vorm van retinitis pigmentosa.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. De resultaten uit de klinische studie lieten na twaalf maanden in 63% van de patiënten die met een hoge dosis AGTC-501 behandeld werden(6.8E + 11 vg/eye) een vooruitgang zien van de retina sensitiviteit van tenminste 7 decibel (dB) in minstens 5 loci.
References NCT04671433, NCT04794101

Expected patient volume per year

Patient volume 350 - 585

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)
Additional remarks Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Expected cost per patient per year

References G-standaard
Additional remarks Botaretigene sparoparvovec is geannuleerd.

Potential total cost per year

Off label use

Indication extension

Indication extensions No
References Adis Insight

Other information