Brensocatib Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie treatment of non–cystic fibrosis bronchiectasis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Brensocatib Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie treatment of non–cystic fibrosis bronchiectasis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Insmed Portfoliohouder Insmed Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First in class reversible dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de placebogroep had in de onderzochte periode 52% geen en 34% één exacerbatie. Voor de 10mg en 25mg brensocatib waren die percentages respectievelijk 68 en 67%, en 22 en 21%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg - 25 mg Bronnen NCT04594369 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen FMS richtlijn Bronchiëctasieën 2017, longfonds Aanvullende opmerkingen De prevalentie van bronchiëctasieën is hoger dan men vroeger dacht; Europees en Amerikaans onderzoek gepubliceerd in 2015 toonde een prevalentie van 52 tot 67 per 100.000 (Ringshausen, 2015; Seitz, 2012; Quint, 2013). Ongeveer 60.000 mensen in Nederland hebben de diagnose BE. De longziekte bronchiëctasieën wordt het meest gediagnostiseerd op de leeftijd tussen 60 en 65 jaar. Vaak is de ziekte dan al jaren sluimerend aanwezig, maar waren de klachten nog niet merkbaar. Bronchiëctasieën ontstaan vaak door andere ziektebeelden, maar van ruim 30% is de oorzaak nog steeds niet te achterhalen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen cystic fibrosis, COVID 2019 infections, Chronic obstructive pulmonary disease Bronnen clinicaltrials.gov, Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen