KTE-X19 Medicine 10 December 2019 Extended indication Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma Therapeutic value No judgement Total cost € 57,225,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance KTE-X19 Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Stem cell transplants Extended indication Treatment of adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Gilead Portfolio holder Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date February 2020 Expected Registration November 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht registratie in Q4 2020. Therapeutic value Current treatment options Indien r-chop al dan niet gevolgd door hoge dosis arac en asct bij fitte patiënten is gegeven, dan zijn de volgende behandelopties aanwezig: rituximab-bendamustine (RR 82%, PFS 17 maanden) RFC (RR75%, PFS 11 maanden) al dan niet in combinatie met mitoxantrone ibrutinib 1 x dd 560 mg tot aan progressie (RR 72%, PFS 14 maanden). Indien geen r-chop eerder of R-DHAP is gegeven dan andere behandelopties: lenalidomide (RR 40%, PFS 8 maanden) Bortezomib (RR 50%, PFS 5 maanden) temsirolimus (RR 40%, PFS 6 maanden). Tenslotte is bij niet-fitte patiënten nog chloorambucil te overwegen. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT02601313 Additional remarks Een chemotherapieschema van fludarabine en cyclofosfamide zal worden toegediend, gevolgd door een eenmalige infusie met CAR getransduceerde autologe T-cellen die intraveneus worden toegediend. Expected patient volume per year Patient volume 150 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References cijfersoverkanker.nl Additional remarks De incidentie van MCL in Nederland betrof in 2018 zo'n 174 patiënten. Bij bijna alle patiënten leidt dit tot recidiven en in totaal is 20% na 5 jaar nog in leven. Expected cost per patient per year Cost € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References fabrikant Additional remarks De kosten van een eenmalige infusie van KTE-X19 zijn nog niet vastgesteld. KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn. Potential total cost per year Total cost € 57,225,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks