Briquilimab Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Briquilimab monotherapy for treatment of Severe combined immunodeficiency syndrome in infants, toddlers, children, adolescents, adults and elderly undergoing blood stem cell transplantation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Briquilimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Briquilimab monotherapy for treatment of Severe combined immunodeficiency syndrome in infants, toddlers, children, adolescents, adults and elderly undergoing blood stem cell transplantation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Jasper Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Proto oncogene protein c-kit inhibitor. Fabrikant: Jasper Therapeutics Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02963064 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen De incidentie van SCID is volgens orphanet 1 op de 50.000 geboortes. Dit betekent dat er gemiddeld 3 kinderen per jaar geboren zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen