Briquilimab Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Briquilimab monotherapy for treatment of Severe combined immunodeficiency syndrome in infants, toddlers, children, adolescents, adults and elderly undergoing blood stem cell transplantation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Briquilimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Briquilimab monotherapy for treatment of Severe combined immunodeficiency syndrome in infants, toddlers, children, adolescents, adults and elderly undergoing blood stem cell transplantation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Jasper Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Proto oncogene protein c-kit inhibitor. Fabrikant: Jasper Therapeutics. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In juli 2025 kondigde het bedrijf aan dat het de ontwikkeling op het gebied van ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (SCID) stopzet. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De huidige conditionering protocollen voor beenmerg (BM) die nodig zijn voor hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), maken gebruik van bestraling en/of chemotherapie en brengen ernstige toxiciteit met zich mee, wat resulteert in aanzienlijke morbiditeit, mortaliteit en aanzienlijke complicaties op de lange termijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02963064; Kwon et al. Blood. 2019; Long et al. Transplant Cell Ther. 2024; Salerno et al. CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol. 2022. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; Expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie van SCID is volgens orphanet 1 op de 50.000 geboortes. Dit betekent dat er gemiddeld drie kinderen per jaar geboren zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen