Budesonide Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1,0g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0,8g/g). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 34.650.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Budesonide Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1,0g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0,8g/g). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kinpeygo Fabrikant Calliditas Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum alle universitaire centra (vooral Radboudumc & LUMC) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij patiënten met hoog risico op progressieve ziekte adviseert de NFN gebruik van prednisolon. Op basis van de recente gegevens uit de TESTING studie lijkt een schema met lagere dosis de voorkeur te verdienen met een startdosis van 0,5mg/kg/d (maximaal 40mg) gedurende twee maanden, gevolgd door een afbouwschema met reductie van de dosis met 5 tot 10mg per maand. De behandelduur is 6 maanden. Bij snel progressief nierfunctieverlies kan een hogere dosis van 1mg/kg/d (maximaal 60mg) aangewezen zijn. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De NFN acht het zinvol om MMF of budesonide targeted-release toe te voegen, indien deelname aan een studie niet mogelijk is en er contra-indicaties zijn voor het gebruik van prednisolon. Gelet op de extrapoleerbaarheid van de data naar de Nederlandse situatie, lijkt er volgens de NFN een voorkeur te zijn voor budesonide targeted release boven MMF. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03643965; - Concept NFN richtlijn IgA nefropathie 2024, die zeer binnenkort gepubliceerd zal worden op nefro.nl; - Barratt J. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2023;103(2):391–402; - Lafayette R. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. The Lancet. 2023;402(10405):859–70. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 270 - 720 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004 Aanvullende opmerkingen Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie >0,75 tot 1,0gram per dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 70.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://wchh.onlinelibrary.wiley.com/do/10.1002/psb.0010132 Aanvullende opmerkingen In het Verenigd Koninkrijk is de lijstprijs £6.528 voor de behandeling van 30 dagen. Bij een behandeling van 9 maanden zullen de totale kosten ongeveer €70.000 bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 34.650.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen