Budesonide Medicine 05 December 2023 Extended indication Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1,0g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0,8g/g). Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 34,650,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Budesonide Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1,0g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0,8g/g). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kinpeygo Manufacturer Calliditas Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Alle universitaire centra (vooral Radboudumc en LUMC). Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration August 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Bij patiënten met hoog risico op progressieve ziekte adviseert de NFN gebruik van prednisolon. Op basis van de recente gegevens uit de TESTING studie lijkt een schema met lagere dosis de voorkeur te verdienen met een startdosis van 0,5mg/kg/d (maximaal 40mg) gedurende twee maanden, gevolgd door een afbouwschema met reductie van de dosis met 5mg tot 10mg per maand. De behandelduur is zes maanden. Bij snel progressief nierfunctieverlies kan een hogere dosis van 1mg/kg/d (maximaal 60mg) aangewezen zijn. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De NFN acht het zinvol om MMF of budesonide targeted-release toe te voegen, indien deelname aan een studie niet mogelijk is en er contra-indicaties zijn voor het gebruik van prednisolon. Gelet op de extrapoleerbaarheid van de data naar de Nederlandse situatie, lijkt er volgens de NFN een voorkeur te zijn voor budesonide targeted release boven MMF. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03643965; - Concept NFN richtlijn IgA nefropathie 2024, die zeer binnenkort gepubliceerd zal worden op nefro.nl; - Barratt J. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2023;103(2):391–402; - Lafayette R. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. The Lancet. 2023;402(10405):859–70. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 270 - 720 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004 Additional remarks Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie lager dan 0,75gr tot 1,0gr per dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost € < 70,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://wchh.onlinelibrary.wiley.com/do/10.1002/psb.0010132 Additional remarks In het Verenigd Koninkrijk is de lijstprijs £6.528 voor de behandeling van 30 dagen. Bij een behandeling van negen maanden zullen de totale kosten ongeveer €70.000 bedragen. Potential total cost per year Total cost € 34,650,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks