Burosumab Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of X-linked hypophosphataemia (XLH) in paediatric patients from birth to less than 1 year of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Burosumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of X-linked hypophosphataemia (XLH) in paediatric patients from birth to less than 1 year of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Crysvita Fabrikant Kyowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum April 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Orale fosfaat-supplementen (meerdere malen per dag gegeven vanwege de korte halfwaardetijd). Actief vitamine D (calcitriol of alfacalcidol). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Volgens expertsʼ consensus (Giampiero ea J Endocrinol Invest 2025) moet burosumab worden overwogen als eerstelijnsbehandeling, vooral als er sprake is van ernstige rachitis (RSS ≥ 2) of als er sprake is van een onvoldoende skeletrespons of significante bijwerkingen van de conventionele behandeling. In de Verenigde Staten kan de behandeling met burosumab al worden gestart met 0,8 mg/kg per 14 dagen bij zuigelingen ouder dan zes maanden en met een gewicht lager dan10 kg en met 1mg/kg per 14 dagen bij zuigelingen met een gewicht hoger dan10 kg. Het lijkt wel goed eerder te beginnen als er niet goed gereageerd wordt op de klassieke behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 0,8mg/kg Bronnen NCT04188964 (BUR-CL207) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 1 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7. Aanvullende opmerkingen De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1 op de 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3 op de 100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer zeven nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Voor de uitbreiding naar pasgeborenen is het belangrijk of er directe behandeling met burosumab is aangewezen of pas bij falen van conventionele therapie. In het laatste geval vrijwel geen extra patiënten te verwachten ten opzicht van groep ouder dan een jaar. In het eerste geval ook nauwelijks: 0 tot 1 per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Uitgaande van 10 mg per 2 weken, is de verwachting dat de kosten rond de €100.000 per patiënt per jaar zijn voor een pasgeborende. Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen