Tezepelumab Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Severe, inadequately controlled asthma Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 34.875.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tezepelumab Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Astma Uitgebreide indicatie Severe, inadequately controlled asthma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum sectie astma van de NVALT Aanvullende opmerkingen Inhibitor of thymic stromal lymphopoietin (TSLP), an upstream mediator of inflammatory response. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Monoklonale antilichamen (benralizumab, mepolizumab, omalizumab, reslizumab, dupilumab) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Tezepelumab is een TSLP-remmer dit biedt een ander werkingsmechanisme dan de huidige IL- geneesmiddelen. Op dit moment zijn er nog enkel studies ten opzichte van placebo gepubliceerd. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 210 mg Bronnen NCT03347279 (NAVIGATOR), NCT03406078 (SOURCE), NCT03706079 (DESTINATION), NCT03927157 (DIRECTION) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2.000 - 2.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie(1); NVALT(2); Aanvullende opmerkingen In 2015 waren er naar schatting 613.500 personen met astma. Op basis van farmaciegegevens waren er 13.250 patiënten met ernstige astma. Bij ongeveer 70% van de patiënten vindt de diagnose ernstige astma plaats, 9.275 (1). 50% van de patiënten heeft (3.710 patiënten) non-eos fenotype. Binnen deze 50% gaat 50% (1.855 patiënten) niet behandeld worden vanwege niet inflammatoir ernstig astma: adipositas geïnduceerd astma en paucigranulocytic astma. 20% (742 patiënten) heeft neutrofiel astma met terugkerende virale infecties – behandeling met azitromycine (niet met een biological). 30% komt in aanmerking voor Tezepelumab à 1.113 patiënten. 50% (3.710 patiënten) eos fenotype: Grote concurrentie tussen 5 biologicals geïndiceerd voor eosinofiel ernstig astma, aandeel verwacht van maximaal 20% à 742 patiënten (2). De schatting is dat er ongeveer 2.000-2.500 patiënten in aanmerking komen in de eerste jaren. Als er ook gecombineerd gaat worden met de huidige biologicals (wat mogelijk is aangezien het een ander werkingsmechanisme betreft) zal het gebruik vele malen hoger uit kunnen vallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 14.000,00 - 17.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen; mepolizumab en benralizumab Aanvullende opmerkingen De prijs voor dit product moet nog worden vastgesteld. Zal mogelijk vergelijkbaar zijn met mepolizumab en benralizumab. Tezepelumab heeft een ander werkingsmechanisme dan mepolizumab en benralizumab. Er moet rekening gehouden worden dat deze geneesmiddelen gecombineerd kunnen gaan worden. Kosten zullen dan aanzienlijk hoger uitkomen. De fabrikant geeft aan dat er niet wordt verwacht dat verschillende biologicals gecombineerd zullen worden. NVALT richtlijnen en data uit het RAPSODI register bevestigen deze verwachting. Momenteel beschikbare biologicals (die ook al verschillen in werkingsmechanisme) worden ook niet gecombineerd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 34.875.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Atopic dermatitis Bronnen Pipeline AstraZeneca Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Aangezien Tezepelumab een ander werkingsmechanisme heeft dan mepolizumab en benralizumab, moet er rekening worden gehouden met de mogelijkheid dat Mab's gecombineerd gaan worden. Kosten zullen dan aanzienlijk hoger uitkomen. Er dienen strikte start criteria te worden ontwikkeld in nauw overleg met de sectie astma van de NVALT. Een landelijke register voor moeilijk astma kan hierbij van grote waarde zijn. De fabrikant verwacht niet dat verschillende biologicals gecombineerd zullen worden. En geeft aan dat beschikbare biologicals (die ook al verschillen in werkingsmechanisme) ook niet worden gecombineerd - ook niet in de reumatologie en dermatologie. Gepast gebruik van biologicals wordt gemonitord in het RAPSODI register.