Eptacog alfa (activated) Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to extend patient population of NovoSeven for use in patients with Glanzmann’s thrombasthenia with or present refractoriness to platelet transfusions, or where platelets are not readily available. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Eptacog alfa (activated) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of Indication to extend patient population of NovoSeven for use in patients with Glanzmann’s thrombasthenia with or present refractoriness to platelet transfusions, or where platelets are not readily available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam NovoSeven Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Factor VIIa stimulants; Factor X stimulants Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2018 Verwachte registratie December 2018 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit trombocytentransfusie. Bij patiënten met antistoffen tegen GPIIb/IIIa is trombocytentransfusie niet mogelijk, maar bij patiënten zonder antistoffen (huidige uitbreiding van de indicatie) in principe wel. Als er geen beschikking is over trombocytentransfusie is er geen goede alternatieve behandeling. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bij behandling met trombocytentransfusie bij Glanzmann is er grote kans op ontwikkelen van antistoffen tegen GPIIb/IIIa. Dit probleem is er niet met eptacog alfa. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://pfhaemophilianl.pfizersite.io/ziekte-glanzmann-altijd-beperkt-niet Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 30-40 patiënten met de ziekte van Glanzmann in Nederland. Onduidelijk welk aantal patiënten onder de uitbreiding van indicatie valt. Inschatting: 10-20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen kosten voor 1 injectieflacon van met poeder voor inectievloeistof 1mg FL, bedraagt € 797,45 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen