Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sibnayal Fabrikant Advicenne Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Kaliumcitraat/kaliumwaterstofcarbonaat heeft een alkaliserende werking zodat de zuurtegraad in de patiënt wordt teruggebracht. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie April 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alkaliserende middelen om de zuurtegraad van het lichaam in stand te houden zoals natriumbicarbonaat, natriumcitraat en kaliumcitraat. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Huidige behandeling moet iedere 4-6 uur worden ingenomen. Deze formulering werkt 12 uur en hoeft dus maar 2 maal per dag te worden ingenomen en is smaakloos. Met name gericht op kindvriendelijke toediening. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Scrip Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA, expert opinie Aanvullende opmerkingen EMA: "At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union." Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland. Volgens experts is de verwachting dat er mogelijk zo'n 50-100 kinderen in aanmerking komen voor deze behandeling en 250-500 volwassen, rekening houdend met het feit dat het in de urologie therapie is om steenvorming tegen te gaan. Schatting maximaal 600 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is op dit moment niet bekend maar is mogelijk hoger dan de losse componenten die beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen