Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Adults and Children Suffering from distal Renal Tubular Acidosis (dRTA) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Adults and Children Suffering from distal Renal Tubular Acidosis (dRTA) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Advicenne Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat heeft een alkaliserende werking zodat de zuurtegraad in de patiënt wordt teruggebracht. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Mei 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alkaliserende middelen om de zuurtegraad van het lichaam in stand te houden zoals natriumbicarbonaat, natriumcitraat en kaliumcitraat. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Huidgie behandeling moet iedere 4-6 uur worden ingenomen. Deze formulering werkt 12 uur en hoeft dus maar 2 maal per dag te worden ingenomen en is smaakloos. Met name gericht op kindvriendelijke toediening. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Scrip Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3.570 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA Aanvullende opmerkingen EMA: At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union (EU). Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen