Canakinumab Medicine 07 December 2021 Extended indication Syndroom van Schnitzler Therapeutic value Possible added value Total cost € 628,380.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Canakinumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Syndroom van Schnitzler Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ilaris Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Interleukin inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Radboud te Nijmegen Additional remarks human IgGκ monoclonal antibody targeting IL-1β Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2021 Expected Registration Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Canakinumab heeft geen weesgeneesmiddelenstatus meer. Deze indicatie is echter wel een zeldzame ziekte. In november 2022 heeft de fabrikant de registratieaavraag teruggetrokken. Op basis van de huidige data kon de CHMP geen benefit-risk assessement maken. Therapeutic value Current treatment options Er is geen geregistreerde behandeling beschikbaar. In de praktijk wordt voornamelijk al off-label gebruik gemaakt van IL-1-remmers. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Off-label wordt er momenteel al behandeld met IL-1 remmers, aangezien er nog geen geneesmiddel is geregistreerd voor Schnitzler Syndroom. Vaak wordt anakinra ingezet. Er wordt echter verwacht dat canakinumab minder belastend zal zijn voor de patiënt. De follow-up van de studie duurde 253 maanden. Een complete respons werd in 58,6% van de patiënten gevonden; alle andere patiënten hadden een gedeeltelijke respons. De kosten van canakinumab bedragen op dit moment fors meer dan dat van anakinra. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration 150mg als standaard dosering. Uptitratie mogelijk bij een sub-optimale response References https://doi.org/10.1016/j.jaci.2019.12.909 Additional remarks Data zijn gegenereerd middels een investigator initiated study. Vanwege het zeer zeldzame karakter van deze indicatie is een uitgebreid fase 3 programma niet mogelijk. Expected patient volume per year Patient volume < 9 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748 Additional remarks Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig. Expected cost per patient per year Cost € > 69,820.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks €10.741,52 per 150mg Potential total cost per year Total cost € 628,380.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks