Cannabidiol Medicine 08 June 2021 Extended indication Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 18,900,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Cannabidiol Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Zygel Manufacturer Zynerba pharmaceuticals Portfolio holder Mechanism of action Cannabinoid Route of administration Transdermal Therapeutical formulation Gel Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date December 2025 Expected Registration January 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in juni 2020. Therapeutic value Current treatment options Er is op dit moment geen behandeling voor Fragile X syndroom zelf. Medicatie die wordt gegeven is om symptomen te bestrijden (anti-epileptica, corticosteroïden, glycopyrronium) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is nog te weinig te zeggen over de toegevoegde waarde van dit geneesmiddel. Uit een open-label studie fase 1 en 2 zou blijken dat er minder angst optreedt en verbetering van andere gedragsparameters plaats vindt. De fase 3 studie (RECONNECT) moet uitwijzen of er een echte meerwaarde voor de patiënt is. Hiervan is de inclusie onderhand compleet. De resultaten van de extensiestudie worden binnenkort gepubliceerd. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 125mg tot 250mg References NCT03614663 (CONNECT-FX); Berry-Kravis et al. J Neurodev Disord. 2022; NCT03802799; NCT04977986 (RECONNECT) Additional remarks ZYN002 wordt geleverd als een transdermale gel. Patiënten met een gewicht van 35kg of minder krijgen 125mg CBD. Patiënten met een gewicht van meer dan 35kg krijgen 250mg CBD. Expected patient volume per year Patient volume 600 - 750 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NHG (1); CBS (2); Expertopinie (3). Additional remarks De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen (1). Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 tot 750 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn (2,3). Expected cost per patient per year Cost € 28,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.evaluate.com/vantage/articles/interviews/zynerba-hopes-crack-fragile-x-last Additional remarks De fabrikant geeft aan Zygel op de markt in de Verenigde Staten te brengen voor een prijs van $30,000 per patiënt per jaar. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 18,900,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adisinsight Additional remarks Geen lopende fase 3 studie. Other information Additional remarks