Caplacizumab Medicine 09 January 2018 Extended indication Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 4,800,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Caplacizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Cablivi Manufacturer Ablynx Portfolio holder Mechanism of action Anticoagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise aTTP patiënten worden in de Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen (STZ) behandeld. Het Meander Medisch Centrum is in december 2018, voor de aandoening aTTP, door de STZ erkend als een topklinische functie. Additional remarks Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutic value Current treatment options Plasmaferese en immuunsuppressie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bij volwassen patiënten met een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) heeft de toevoeging van caplacizumab aan de standaardbehandeling van plasmawisseling en immunosuppressiva een therapeutische meerwaarde ten opzichte van alleen de standaardbehandeling. Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties. Duration of treatment Median 35 day / days Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 10 mg References SmPC; Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522; Scully et al., N Engl J Med. 2019 Jan 9 Additional remarks Eerste dosis is intraveneus, de daaropvolgende doses zijn subcutaan. Expected patient volume per year Patient volume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant Additional remarks Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied. Expected cost per patient per year Cost € 160,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl Additional remarks Caplacizumab poeder voor injectievloeistof 10MG FL kost €4.982,94, uitgaande van een behandling van 1x per dag voor 35 dagen zou dat neerkomen op €174.402,73 (incl. BTW) en €160.000 (excl. BTW) per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 4,800,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Indicatieuitbreiding naar adolescenten References Fabrikant Additional remarks Mogelijk wordt caplacizumab ook bij de adolescenten onderzocht en geregistreerd. Echter deze indicatieuitbreiding is nog niet zeker en zal hoe dan ook buiten de scope van deze scan vallen qua tijdslijnen. Other information Additional remarks