Casimersen Medicine 04 December 2025 Extended indication Casimersen monotherapy for add-on treatment of Duchenne muscular dystrophy in children and adolescents 6 to 13 years of age with genetic deletion amenable to exon 45. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 6,612,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Casimersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Casimersen monotherapy for add-on treatment of Duchenne muscular dystrophy in children and adolescents 6 to 13 years of age with genetic deletion amenable to exon 45. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Amondys 45 Manufacturer Sarepta Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date June 2026 Expected Registration June 2027 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Casimersen wordt momenteel onderzocht in een fase 3 trial samen met golodirsen (dat exon 53 skipt) die in totaal twee jaar zal duren. De Nederlandse CCMO heeft deze studie niet goedgekeurd. De lange duur komt omdat van deze klasse AON (morfolino oligomeers) nog steeds geen onomstotelijk bewijs is geleverd van klinisch voordeel. Ook de productie van dystrofine in de spier is op zijn best marginaal te noemen. Het is dezelfde klasse als eteplirsen (skipt exon 51) waarvan nu een trial loopt dat de standaard dosering van 30mg/kg vergelijkt met 100mg/kg en 200mg/kg. Casimersen wordt momenteel in de trial nog met 30mg/kg gegeven. Alle drie de middelen hebben in de Verenigde Staten accelerated approval gekregen, maar zijn niet door de EMA goedgekeurd. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om meer te zeggen over de therapeutische waarde. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT02500381 (ESSENCE) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland (1); www.amondys45.com (2) Additional remarks Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Patiënten worden gemiddeld 30 jaar oud (1). Ongeveer (8/30x500) 133 patiënten zullen zes tot dertien jaar oud zijn. Volgens de fabrikant hebben ongeveer 9% van DMD-patiënten een bevestigde mutatie in het dystrofine-gen hebben die kan worden behandeld door exon 45 over te slaan (2). Op basis hiervan zijn er ongeveer 12 patiënten in Nederland die in aanmerking komen voor dit geneesmiddel. Hierbij is dan enkel rekening gehouden met leeftijd, het geneesmiddel wordt bij ambulante jongens onderzocht en de uiteindelijke indicatie goedgekeurd door de EMA zal vrijwel zeker ook dit criterium hanteren. Hierdoor zal het aantal nog lager uitvallen. Expected cost per patient per year Cost € 420,000.00 - 682,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References drugs.com; amondys45.com/pi Additional remarks Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten kost één 110mg flacon $1.570,78. Uitgaande van een wekelijkse toediening van 600mg - 1.320mg komen de jaarlijkse behandelkosten per patiënt uit op $490.000 tot $1.100.000. Dit is omgerekend ongeveer €420.000 tot €682.000. Potential total cost per year Total cost € 6,612,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks