Alicaforsen Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Pouchitis Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 1,500,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Alicaforsen Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Pouchitis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Oligo-TCS Fabrikant Atlantic Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Rectaal Toedieningsvorm Klysma Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leukocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening verlicht. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen locale medicatie voor is. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA, expert opinie Aanvullende opmerkingen EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De inschatting is dat er 50 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Crohn Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen