Hydroxycarbamide Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the prevention of vaso-occlusive complications of sickle cell disease in children from 6 months to 2 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Hydroxycarbamide Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the prevention of vaso-occlusive complications of sickle cell disease in children from 6 months to 2 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xromi Fabrikant Nova Laboratories Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Drank Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn op dit moment nog geen studieresultaten bekend bij patiënten onder de 2 jaar. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03763656 (HUPK) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/sikkelcelziekte#26e2db54-b255-4e9e-997a-ef6e3e754212; RIVM, Sikkelcelziekte- Informatie in het kader van de neonatale hielprikscreening Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 2.000 patiënten met sikkelcelziekte. Elk jaar worden er zo’n 40-60 baby’s geboren met sikkelcelziekte. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Xromi, drank 100mg/ml €490,50 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen