Sutimlimab Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sutimlimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hart- en vaatziekten Uitgebreide indicatie Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam) Aanvullende opmerkingen Complement C1s remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in de tweede helft 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere HB waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies. Behandelduur Gemiddeld 26 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g Bronnen NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html Aanvullende opmerkingen Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 35 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen fabrikant; Orphanet Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17-53 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de Cold Agglutinin Disease patiënten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde Cold Agglutinin Disease patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion Bronnen NCT03347422 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen