Sutimlimab Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patiënten. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 4.650.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Sutimlimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patiënten. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Centra aangesloten bij de AIHA werkgroep (academische centra + enkele top klinische ziekenhuizen); Amsterdam UMC (lokatie AMC) is aangewezen door de NFU als expertcentrum Aanvullende opmerkingen Complement C1s remmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie November 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in het laatste kwartaal van 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g Bronnen 1. Röth A. et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease, N Engl J Med 2021; 384:1323-1334 (CARDINAL studie) 2. Röth A. et al. EHA 2021, Abstract S291, C1s-targeted inhibition of classical complement pathway by sutimlimab in cold agglutinin disease (cad): efficacy and safety results from the randomized, placebo (pbo)-controlled phase 3 cadenza study. Aanvullende opmerkingen Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna eens in de twee weken een infuus. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103; Aanvullende opmerkingen Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 155.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.650.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen