Gilteritinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Relapse/Refractory FLT3 gemuteerde AML Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Gilteritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Relapse/Refractory FLT3 gemuteerde AML Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FLT3 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Dit geneesmiddel zal waarschijnlijk ook de competitie aangaan met midostaurin en andere flt3 remmers Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 120 mg Bronnen NCT02421939; Hovon; Perl et al. Blood 2016 128:1069. Aanvullende opmerkingen phase 1/2 study: 100 (40%) of 249 patients in the full analysis set achieved a response, with 19 (8%) achieving complete remission, ten (4%) complete remission with incomplete platelet recovery, 46 (18%) complete remission with incomplete haematological recovery, and 25 (10%) partial remission; gaat in toekomstige HOVON studie vergeleken worden met imatinib. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 58 - 70 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Aanvullende opmerkingen Incidentie van AML patiënten in Nederland is 774 (IKNL 2017) waarvan 30% FLT3 gemuteerd is (232) en waarvan 50%-60% relapse/refractory is (116-139). De fabrikant geeft aan dat het een marktaandeel van 50% verwacht (58-70). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten die geen standaard chemo kunnen ontvangen. Bronnen Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen