Gilteritinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3 mutation-positive. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 1.110.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Gilteritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Monotherapy for the treatment of adults with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) who are FLT3 mutation-positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FLT3 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie December 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Dit geneesmiddel zal waarschijnlijk ook de competitie aangaan met midostaurin en andere flt3 remmers Behandelduur Mediaan 4.1 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 120 mg Bronnen NCT02421939; Hovon; Perl et al. Lancet Oncol. 2017 Aug; 18(8): 1061–1075. Fase III studie ADMIRAL. Aanvullende opmerkingen Fase 1/2 studie: 100 (40%) van de 249 patienten lieten een respons zien, met 19 (8%) volledige remissies, 10 (4%) complete remissies met onvolledig herstel van de plaatjes, 46 (18%) complete remissies met onvolledig hematologisch herstel en 25 (10%) onvolledige remissies; gaat in toekomstige HOVON studie vergeleken worden met imatinib. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 Dec;96(12):1993-2003 Aanvullende opmerkingen Incidentie AML patienten in Nederland is 774 (IKNL, 2017) waarvan ongeveer 25% FLT3 gemuteerd (194) . Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (97). Quizartinib zal eveneens voor deze indicatie geregistreerd worden waardoor het verwachte marktaandeel uitkomt op 50% (49). In de praktijk zal het waarschijnlijk om beperkte hoeveelheid patiënten gaan die gebridged worden naar allo HCT, inschatting expert opinie: 10-20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 74.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.110.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten die geen standaard chemo kunnen ontvangen. Bronnen Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen