Gilteritinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Relapse/Refractory FLT3 gemuteerde AML Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Gilteritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Relapse/Refractory FLT3 gemuteerde AML Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FLT3 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 120 mg Bronnen NCT02421939; Hovon; Perl et al. Blood 2016 128:1069. Aanvullende opmerkingen phase 1/2 study: 100 (40%) of 249 patients in the full analysis set achieved a response, with 19 (8%) achieving complete remission, ten (4%) complete remission with incomplete platelet recovery, 46 (18%) complete remission with incomplete haematological recovery, and 25 (10%) partial remission; gaat in toekomstige HOVON studie vergeleken worden met imatinib. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Aanvullende opmerkingen 674 diagnoses AML in 2015. Ongeveer 30% heeft een FLT3 mutatie. Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen FLT3 gemuteerde AML: onderhoudstherapie (na inductie/consolidatie chemotherapie / na allogene stamceltransplantatie) en nieuw gediagnosticeerde patienten die geen standaard chemo kunnen ontvangen. Bronnen Fabrikant; NCT02927262; NCT02997202; NCT02752035. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen