Belatacept Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophylaxis of graft rejection in adults recipients of a renal transplant. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 266.612,50 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Belatacept Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie NULOJIX, in combination with corticosteroids and a mycophenolic acid (MPA), is indicated for prophylaxis of graft rejection in adults recipients of a renal transplant. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nulojix Fabrikant BMS Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige behandeling van patiënten die een niertransplantatie hebben ondergaan bestaat uit de combinatie van tacrolimus en mycofenolaat. Ofschoon belatacept al jarenlang beschikbaar is, is het gebruik van dit geneesmiddel tot nu toe zeer beperkt geweest. Met name de hoge incidentie van acute afstoting in de eerste maanden na transplantatie en de noodzaak tot intraveneuze toediening (gedurende vele jaren, bij een populatie die door dialyse shunts vaak toch al gecompromitteerde vasculatuur in de onderarmen heeft) zijn de oorzaken voor het geringe gebruik van belatacept. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Van de oorspronkelijke registratiestudies zijn lange termijn follow up data gepubliceerd, maar op die follow up studies valt methodologisch wel het een en ander op te merken (zie bronnen) . Er wordt niet verwacht dat het gebruik van belatacept belangrijker zal worden of veel zal toenemen, als door uitbreiding van de indicatie dit geneesmiddel ook ter vervanging van een CNI kan worden ingezet. In de praktijk werd dat al sporadisch gedaan, bij patiënten die om welke reden dan ook beter geen CNI meer konden gebruiken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen Badell et al. Am J Transplant. 2021 PMID: 33583120 van Gelder Transplantation. 2016 PMID: 27326807 Aanvullende opmerkingen Recent verscheen in Am J Transplantation een studie die non-inferiority van toediening a 8 weken (ten opzichte van de gebruikelijke 4 weken) liet zien, bij patiënten die meer dan een jaar na niertransplantatie waren. Ofschoon ook die studie niet heel overtuigend is (immers wel een paar rejecties gezien) zou dat nog kunnen leiden tot een reductie van de kosten. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Verwachting is dat het gebruik van belatacept, ook met de nieuwe registratie, niet wezenlijk zal veranderen. Het zal slechts bij een klein aantal patiënten worden toegepast (minder dan 5% van de nieuw te transplanteren patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 7.756,00 - 13.573,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen •10 x 20 = 200 patiënten •1e jaar = 15 infusen tijdens inductie + 15-20 infusen tijdens onderhoudsbehandeling = 30-35 infusen/ patiënt/jaar •Vervolgjaren = 20-26 infusies/patiënt/jaar. •Lijstprijs Nulojix vanaf 1 april 2021: €387,82/vial Totale kosten komen daardoor op dit moment uit op: • 1e jaar (start behandeling 1 januari) maximaal = 30-35 x €387,82 = € 11.634,60-13.573,70/patiënt/jaar • Vervolgjaren = 20-26 x €387,82 = € 7.756,40-€10.083,32/patiënt/jaar. Aanvullende opmerkingen NULOJIX, 250mg poeder voor oplossing voor infusie 250mg € 387,82 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 266.612,50 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Uitbreiding van indicatie waarbij onderhoudsbehandeling met CNI wordt vervangen door belatacept. In de praktijk wordt belatacept al daarvoor ingezet, bij uitzondering, bij patiënten die geen CNI meer kunnen gebruiken. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen