CM-AT / CM-4612 Medicine 09 January 2018 Extended indication Autism. Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance CM-AT / CM-4612 Domain Neurological disorders Reason of inclusion Main indication Neurological disorders other Extended indication Autism. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Luminenz-AT Manufacturer Curemark Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral powder Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Expertisecentrum Autisme Nederland. Additional remarks Enzymtherapie gericht op gastrointestinale en pancreatische defecten (enzym modulator / vervanger). Geneesmiddel met een nieuw aangrijpingspunt. Registration Registration route Unknown Type of trajectory Unknown Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date Expected Registration Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Registatieproces: aanvraag via 'Fast Track' in Amerika (FDA). Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is nog onduidelijk wat de (meer)waarde is t.o.v. andere (non)medicamenteuze behandelingen. De fabrikant zegt het eerste geneesmiddel tegen autisme te ontwikkelen. De aantallen in de fase drie studies zijn aanzienlijk (een breed spectrum aan toepassingen). Als het echt een toegevoegde waarde heeft dan is in de lijn van de verwachting dat het breed gebruikt zal worden. Vooralsnog is het onduidelijk of het middel lijkt op de tryptophaan (serotonine precursor enig neurotranmitter die via voeding beschikbaar komt) suppletie die gegeven werd bij depressie om de hoeveelheid serotonine in het brein te verhogen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References clinicaltrials.gov: NCT02410902 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks