|
Substantiation |
De resultaten van de Rescue-ALS fase 2 studie van dit neuro protectieve middel uit Australië zijn gepubliceerd (n=45 gerandomiseerd, combi met riluzole). De primaire uitkomstmaat was MUNIX, een elektrofysiologische uitkomstmaat. De secundaire uitkomstmaat was longfunctie. Na 36 weken behandeling geen verschillen in uitkomstmaten. Wel 60% afname mortaliteit na 12 maanden bij survival analyse. Er is nog geen (fase 3) vervolg studie gepubliceerd. Er is dus nog geen inschatting mogelijk van de therapeutische waarde (2,3). |