Colistimethate Sodium Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Treat pseudomonas aeruginosa infections in non-cystic fibrosis bronchiectasis. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 10.681.200,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Colistimethate Sodium Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Treat pseudomonas aeruginosa infections in non-cystic fibrosis bronchiectasis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Essential Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Cell membrane modulators Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Colistine. Indicatie voor onderhoudsbehandeling met inhalatieantibiotica bestaat alleen bij 3 of meer exacerbaties per jaar én pseudomonas in het sputum (Polverino, ERS richtlijn 2017). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In september 2024 werden de resultaten van de PROMIS-I en PROMIS-II studies gepubliceerd (Haworth, Lancet Respir Med 2024). De PROMIS-I laat een 39% reductie in exacerbaties zien met dit colistine product versus placebo, terwijl de PROMIS-II geen verschil laat zien, maar vroegtijdig werd beëindigd vanwege de COVID19 pandemie. De studie concludeert dat colistine methaat natrium effectief en veilig is bij patiënten met bronchiëctasieën, pseudomonas en frequente exacerbaties. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03093974; https://www.thelancet.com/journals/lanres/article/PIIS2213-2600(24)00225-X/fulltext Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 438 - 1.539 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn Diagnostiek en behandeling van patiënten met bronchiëctasieën, NVALT 2017. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van bronchiëctasieën in Nederland bedraagt 52 tot 67 per 100.000. Dat zijn ongeveer 9.000 tot 12.000 patiënten in totaal. Daarnaast telt Nederland ongeveer 1.600 patiënten met CF. Het aantal niet-CF bronchiëctasieën komt daarmee op 7.300 tot 11.400. Chronische infectie met P. aeruginosa komt voor in 12 tot 27% van de volwassen patiënten met bronchiëctasieën (876-3.078). Voor dit middel komen echter alleen patiënten in aanmerking die tenminste twee oraal behandelde of één intraveneus behandelde exacerbatie in het afgelopen jaar hebben gehad. In het EMBARC cohort van bronchiëctasieën voldeed ongeveer 50% van de patiënten hieraan. Dus zou het gaan om 438-1.539 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 10.800,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op huidige kosten van colisitimethaat natrium in medicijnkosten van ongeveer 30 euro per dag per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 10.681.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen