Concizumab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Hemofilie A en B zonder inhibitors Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Concizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Hemofilie A en B zonder inhibitors Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Emicizumab en gentherapieën. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in 2 fase 2 studies. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. Voor de indicatie hemofilie A of B met inhiberende antistoffen is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082429 Aanvullende opmerkingen A loading dose of 1.0 mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20 mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20 mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25 mg/kg or 0.15 mg/kg concizumab. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 537 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED 3. Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315 Aanvullende opmerkingen Hemofilie A: 1. Er zijn 1376 patiënten bekend met hemofilie A. 2. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). 3. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (414 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1700; 15% hiervan heeft hemofilie B, m.a.w. ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal * 49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 97%-98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (120 -123 patienten). Er zijn binnen deze indicatie echter zo veel goede producten, dat de verwachting is dat er weinig tot geen gebruik zal plaatsvinden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen