Concizumab Medicine 06 June 2023 Extended indication Hemofilie A en B zonder inhibitors en een leeftijd van 12 jaar en ouder. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Concizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Hemofilie A en B zonder inhibitors en een leeftijd van 12 jaar en ouder. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Alhemo Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2024 Expected Registration 2025 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Emicizumab en gentherapieën. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in 2 fase 2 studies. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. Voor de indicatie hemofilie A of B met inhiberende antistoffen is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg References https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082429 Additional remarks A loading dose of 1.0 mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25mg/kg or 0.15mg/kg concizumab. Expected patient volume per year Patient volume < 537 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED 3. Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315 Additional remarks Hemofilie A: 1. Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A. 2. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). 3. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (414 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1.700; 15% hiervan heeft hemofilie B, met andere woorden ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal *49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 97%-98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (120 tot 123 patiënten). Er zijn binnen deze indicatie echter zo veel goede producten, dat de verwachting is dat er weinig tot geen gebruik zal plaatsvinden. Er blijft wellicht een plek voor patiënten die geen intraveneuze toegang meer hebben, dat zijn er zeer weinig. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs is naar verwachting vergelijkbaar met al bestaande geneesmiddelen en zal rond de €413.000 per patiënt per jaar bedragen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks