Crizanlizumab Medicine 12 June 2019 Extended indication Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie Therapeutic value No judgement yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Crizanlizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Vasodilator Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2019 Expected Registration September 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Therapeutic value Current treatment options Hydroxyurea, bloedtransfusies Therapeutic value No judgement yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 2,5-5,0 mg/kg References Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 90 - 225 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017. Additional remarks Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek (90) Expected cost per patient per year Cost References GIP-databank Additional remarks Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Monoklonale antilichamen zijn doorgaans echter duurder (rond de €50.000 per patiënt per jaar). Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions SCD bij kinderen References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks