Crovalimab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Crovalimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C5 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Clinical phase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 340 mg -1020 mg Bronnen NCT04654468, NCT04432584,NCT04434092 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er hooguit 3 patiënten verwacht worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome Bronnen Adis Inight (fase 3) Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen