Crovalimab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Crovalimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Piasky Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C5 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De klinische fase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). De commodore 3 studie (Am J Hem 2023) heeft laten zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld. Of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Het heeft daarnaast het voordeel dat het één keer per maand als subcutane injectie gegeven wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 340 mg -1020 mg Bronnen NCT04654468, NCT04432584,NCT04434092 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome Bronnen Adis Inight (fase 3) Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen