Crovalimab Medicine 06 June 2023 Extended indication Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 732,051.00 Registration phase Registered Product Active substance Crovalimab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Piasky Manufacturer Roche Portfolio holder Roche Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Complement C5 inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date June 2023 Expected Registration August 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie juni 2024 en geregistreerd in augustus 2024. Zorginstituut Nederland beoordeelt op dit moment of crovalimab (PiaSky®) vergoed kan worden. Therapeutic value Current treatment options C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De klinische fase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). De commodore 3 studie (Am J Hem 2023) heeft laten zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld. Of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Het heeft daarnaast het voordeel dat het één keer per maand als subcutane injectie gegeven wordt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 340 mg -1020 mg References NCT04654468; NCT04432584; NCT04434092 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab Additional remarks PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Expected cost per patient per year Cost € < 244,017.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks In Nederland is de verwachte vialprijs €8896 voor een 340mg flacon (excl. BTW). Uitgaande van het behandelschema voor iemand die tussen 40 en 100 kg weegt, kost een jaarbehandeling Piasky €244.017 Potential total cost per year Total cost € 732,051.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome References Adis Insight (fase 3) Additional remarks Other information Additional remarks