Cyp-001 Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Cyp-001 in combination with corticosteroids for treatment of high risk Acute graft versus host disease in adults and elderly who undergone allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT). Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Cyp-001 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Cyp-001 in combination with corticosteroids for treatment of high risk Acute graft versus host disease in adults and elderly who undergone allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cynata Portfoliohouder Cynata Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen iPSC‑derived mesenchymal stem cell (MSC) therapy Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum September 2026 Verwachte registratie Oktober 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties steroïden, ruxolitinib Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05643638 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 193 - 275 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) www.matchis.nl. (2). Behandeling van ernstige Graft versus Host ziekte na allogene stam cel transplantatie met prednisolon in vergelijking met behandeling met Mesenchymale Stromale Cellen en prednisolon. Een prospectieve, dubbel blinde, placebogecontrolleerde, gerandomiseerde fase III studie, HOVON. Aanvullende opmerkingen Het aantal Nederlandse patiënten dat stamcellen ontving via een onverwante donor was in 2025 gelijk aan 550 (1). Graft-versus-Host-ziekte treedt op in 35% tot 50% van de getransplanteerde patiënten (2), wat uitkomt op 193 tot 275 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen