Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ATgam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor infusie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen ATGAM bestaat uit een mix van polyclonale antistoffen die verkregen wordt door immunisatie van paarden. Registratie Registratieroute Decentraal Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Maart 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties voor >80% van de patienten met aplastische anemie. Voor een klein deel van de patiënten met aplastische anemie tot 40 jaar kan allogene stamceltransplantatie overwogen worden bij aanwezigheid van een gematchte sibling donor. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 16 mg/kg/day over 10 days or 20 mg/kg/day over 8 days or 40 mg/kg/day over 4 days Bronnen Richtlijn verworven aplastische anemie, maart 2019: https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2019/07/richtlijn_verworven_aplastische_anemie_2019_definitief.pdf ; Scheinberg P, et al. N EngI J Med 2011;365:430-8; Aanvullende opmerkingen Treatment duration: 4 to 10 days (dependent on dose per day) Total recommended dose is 160mg/kg Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 28 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet voor het eerste kwartaal van 2022 beschikbaar zal zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen