Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 840.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Horse anti-human T lymphocyte immunoglobulin Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Atgam is indicated for use in adults and in children aged 2 years and older for the treatment of acquired moderate to severe aplastic anaemia of known or suspected immunologic aetiology as part of standard immunosuppressive therapy in patients who are unsuitable for bone marrow transplant. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ATgam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor infusie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC Aanvullende opmerkingen ATGAM bestaat uit een mix van polyclonale antistoffen die verkregen wordt door immunisatie van paarden. Registratie Registratieroute Decentraal Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieprocedure voor Atgam op Europees niveau op 7 december 2021 afgerond (decentrale procedure). Dit geneesmiddel is goedgekeurd door het CBG voor gebruik bij de hier vermelde indicatie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties voor >80% van de patiënten met aplastische anemie. Voor een klein deel van de patiënten met aplastische anemie tot 40 jaar kan allogene stamceltransplantatie overwogen worden bij aanwezigheid van een gematchte sibling donor. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Atgam is onderzocht in 5 klinische onderzoeken in 332 patiënten met aplastische anemie. Van deze patiënten werden 252 patiënten behandeld met Atgam 160 mg/kg, dat in evenredig verdeelde dosis werd toegediend gedurende 4 of 8 of 10 dagen. Het responspercentage in individuele onderzoeken varieerde van 39% tot 68%. In een vergelijkende studie met konijnen ATG bleek het algehele overlevingpercentage op 3 jaar significant beter voor Atgam (resp 95% versus 76%) . Atgam heeft gevallen geïnduceerd van gedeeltelijk of volledig hematologisch herstel en verbeterde overleving van patiënten met aplastische anemie van bekende of veronderstelde immunologische etiologie bij patiënten die ongeschikt zijn voor beenmergtransplantatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening eenmalige behandeling: 16 mg/kg/day over 10 days or 20 mg/kg/day over 8 days or 40 mg/kg/day over 4 days Bronnen Richtlijn verworven aplastische anemie, maart 2019: https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2019/07/richtlijn_verworven_aplastische_anemie_2019_definitief.pdf ; Scheinberg P, et al. N EngI J Med 2011;365:430-8; Aanvullende opmerkingen Eenmalige behandeling: 4 tot 10 dagen (afhankelijk van dosering schema per dag). Totale aanbevolen dosering is 160mg/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Aplastische Anemie register; Tjon JM, et al. Br J Haematol 2018;180:459-62. Aanvullende opmerkingen 28 incidente patiënten per jaar. Atgam is nu beschikbaar via een Named Patient Progamme. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 30.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De totale kosten voor een gemiddelde patiënt van 70kg zullen niet boven de €30.000 uitkomen. Dit zijn eenmalige kosten. De prijs wordt in het tweede kwartaal van 2022 gepubliceerd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 840.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen