Neod001 Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Primary systemic amyloidosis (AL amyloïdose). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Neod001 Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Primary systemic amyloidosis (AL amyloïdose). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Prothena Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam gericht tegen amyloïden Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ontwikkeling is gestopt per april 2018. Primaire eindpunten zijn niet gehaald. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 87 - 218 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Amyloidose Nederland Aanvullende opmerkingen De geschatte incidentie ligt tussen de 5,1 en 12,8 per miljoen inwoners per jaar, dit betekent voor Nederland dus 87-218 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen