Macitentan Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 906,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Macitentan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opsumit Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2022 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie in februari 2023. Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension". Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bosentan Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 mg - 75 mg Bronnen RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database Aanvullende opmerkingen Er zijn circa 4 tot 5 op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel behandeld mee gaat worden is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 30,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank. Aanvullende opmerkingen per 10 mg €94 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW. De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 906,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Congenital heart defects; Eisenmenger complex Bronnen Adisinsight; Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen