Macitentan Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten € 906.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Macitentan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opsumit Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension". Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bosentan Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 mg - 75 mg Bronnen RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database Aanvullende opmerkingen Er zijn circa 4 tot 5 op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel behandeld mee gaat worden is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30.000,00 - 30.400,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank. Aanvullende opmerkingen Per 10mg €94 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW. De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 906.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Congenital heart defects; Eisenmenger complex Bronnen Adisinsight; Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen