Omidubicel Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Patients With (Leukemia, Lymphoma, and Myelodysplastic Syndrome (MDS)) who are eligible for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Omidubicel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Patients With (Leukemia, Lymphoma, and Myelodysplastic Syndrome (MDS)) who are eligible for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam NiCord Fabrikant Gamida Cell Ltd Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant Gamida Cell. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Actual primary completion datum in December 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op basis van deze studie: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30523748/ is de behandeling feasible. Klein indicatiegebied met ook de opkomst van haplo stamceltransplantatie als donor source. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02730299. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30523748/. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. Er wordt verwacht dat dit geneesmiddel niet in Nederland ingezet zal worden, het zal maximaal in 5% van de gevallen ingezet worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Aplastic anaemia; Haemoglobinopathies; Myelodysplastic syndromes; Sickle cell anaemia; Thalassaemia. Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Fase 1-2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen