Varegacestat Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Varegacestat Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ayala Portfoliohouder Ayala Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: varegacestat (AL102) is an inhibitor of gamma secretase-mediated Notch signaling. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date: 12 januari 2025, maar mogelijk al eerder verwacht. Fase 2 en 3 studie besproken op ESMO 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment zijn er nog enkel resultaten over de veiligheid van het geneesmiddel bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1,2 mg Bronnen NCT04871282; https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/17/2558123/0/en/Ayala-Pharmaceuticals-Presents-Poster-on-AL102-in-Desmoid-Tumors-at-the-Connective-Tissue-Oncology-Society-CTOS-2022-Annual-Meeting.html Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.desmoid.nl/desmoid-tumor/ Aanvullende opmerkingen Van alle wekedelen tumoren (sarcoom) is de desmoïd tumor (synoniem voor desmoïd-type fibromatose en agressieve fibromatose) een zeldzame variant, met ongeveer 3% van het totale aantal wekedelen tumoren, hetgeen betekent dat er in Nederland slechts enkele tientallen nieuwe patiënten per jaar worden gediagnosticeerd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 2 / fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen