AL102 Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof AL102 Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Desmoïd tumor (aggressive fibromatosis) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ayala Portfoliohouder Ayala Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: AL102 is an inhibitor of gamma secretase-mediated Notch signaling. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date: January 12, 2025, maar mogelijk al eerder verwacht. Fase 2 en 3 studie besproken op ESMO 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment zijn er nog enkel resultaten over de veiligheid van het geneesmiddel bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1,2 mg Bronnen NCT04871282; https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/17/2558123/0/en/Ayala-Pharmaceuticals-Presents-Poster-on-AL102-in-Desmoid-Tumors-at-the-Connective-Tissue-Oncology-Society-CTOS-2022-Annual-Meeting.html Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.desmoid.nl/desmoid-tumor/ Aanvullende opmerkingen Van alle wekedelentumoren (sarcoom) is de desmoïd tumor (synoniem voor desmoïd-type fibromatose en agressieve fibromatose) een zeldzame variant, met ongeveer 3% van het totale aantal wekedelen tumoren, hetgeen betekent dat er in Nederland slechts enkele tientallen nieuwe patiënten per jaar worden gediagnosticeerd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 2 / fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen