Tabelecleucel Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Epstein-Barr Virus-associated Post Transplant Lymphoproliferative Disorder in the allogeneic hematopoietic cell transplant setting who have failed on rituximab. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tabelecleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Treatment of patients with Epstein-Barr Virus-associated Post Transplant Lymphoproliferative Disorder in the allogeneic hematopoietic cell transplant setting who have failed on rituximab. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Atara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Allogeneic Epstein-Barr virus-specific cytotoxic T lymphocytes. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen ATMP, PRIME Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: "At the time of designation, no satisfactory method were authorised in the European Union for the treatment of post-transplant lymphoproliferative disorder. Patients with the condition were treated with medicines authorised for non-Hodgkin’s lymphoma." Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per 5 weken Dosis per toediening Bronnen klinische studies: ALLELE en MATCH Aanvullende opmerkingen Tabelecleucel will be administered in cycles lasting 5 weeks (35 days). During each cycle, subjects will receive IV tabelecleucel at a dose of 2×10^6 cells/kg on Days 1, 8, and 15, followed by observation through Day 35. Participants may receive more than one cycle of therapy as required. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Vektis Aanvullende opmerkingen Op basis van de add-on declaratiegegevens voor rituximab bij de indicatie: Behandeling van post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (PTLD) na orgaan- of stamcel transplantatie bij volwassenen kan worden geconcludeerd dat er in 2017 ongeveer 30 patiënten dit middel hebben gekregen en in 2018 44 patiënten. De declaratiegegevens van 2018 zijn echter nog incompleet. Om die reden is de inschatting dat er zo'n 30 - 50 patiënten rituxmab krijgen bij PTLD. Gezien rituximab echter relatief goed werkt voor deze groep patiënten is de verwachting dat slechts een deel hiervan in aanmerking zal komen voor tabelecleucel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Op dit moment zijn er geen fase 3 studies op andere indicatie-gebieden. Bronnen www.clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen