Pitolisant Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Ozawade is indicated to improve wakefulness and reduce excessive daytime sleepiness (EDS) in adult patients with obstructive sleep apnoea (OSA) whose EDS has not been satisfactorily treated by, or who have not tolerated, OSA primary therapy, such as continuous positive airway pressure (CPAP). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Pitolisant Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Ozawade is indicated to improve wakefulness and reduce excessive daytime sleepiness (EDS) in adult patients with obstructive sleep apnoea (OSA) whose EDS has not been satisfactorily treated by, or who have not tolerated, OSA primary therapy, such as continuous positive airway pressure (CPAP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ozawade Fabrikant Bioprojet Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Slaapcentra, Sein, Kempenhaeghe Aanvullende opmerkingen Pitolisant is een oraal actieve histamine H3-receptorantagonist/inverse agonist die door blokkering van histamine autoreceptoren de activiteit bevordert van histaminerge neuronen van de hersenen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie September 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Betreft een indicatie-uitbreiding. Wakix is al geregistreerd voor indicatie 'narcolepsy with or without cataplexy'. Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Het Zorginstituut adviseert de minister pitolisant (Ozawade) niet op te nemen op bijlage 1B van het GVS, omdat het niet duidelijk is of het medicijn echt werkt. Het middel leidt voor patiënten niet tot aantoonbare verbetering van hun kwaliteit van leven. Officieel heet dit dat het geneesmiddel niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Modefanil Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Middelen die overmatige slaperigheid kunnen behandelen en niet tot verslaving/gewenning leiden (zoals bij amphetamine varianten) of tot minder ernstige bijwerkingen leiden zijn potentieel klinisch veel waard. Of het effect op korte termijn ook behouden blijft op langere termijn is nog onduidelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 18 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Uit de klinische studies blijkt dat het merendeel van de patiënten 18mg gebruikt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.nhg.org/standaarden/volledig/nhg-standaard-slaapproblemen-en-slaapmiddelen Aanvullende opmerkingen NHG: prevalentie tussen de 0,45 en 4% voor mannen; bij vrouwen is de prevalentie lager. (https://www.nhg.org/standaarden/volledig/nhg-standaard-slaapproblemen-en-slaapmiddelen). Dat betekent dus 76.500-680.000 patiënten. Maximaal aantal patiënten daarom geschat op 350.000. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 4.854,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat dit niet wordt verwacht gezien de registratie tekst dat pitolisant door een in OSA gespecialiseerde arts voorgeschreven moet worden. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen