Umbralisib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Umbralisib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom indolent Uitgebreide indicatie With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant TG Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Serine/threonine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dual inhibitor of PI3K delta and CK1 epsilon. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte datum indiening en registratie op basis van estimated primary completion date van de fase 3 studie in mei 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anderen PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt verwacht dat umbralisimab een vergelijkbare werkzaamheid heeft als andere PI3K delta remmers maar veiliger en verdraagzamer is voor de patiënt. Bendamustine wordt op dit moment in de eerste lijn gegeven en zal naar verwachting eerstelijns blijven. Er zijn daarnaast veel andere behandelopties, zoals ibrutinib, chemotherapie en eventueel transplantatie. Voor dit geneesmiddel zal naar verwachting een plek in derde of vierde lijn zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 800mg Bronnen NCT02793583. Congresabstract ASCO 2019: https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.7506. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Chronic Lymphocytic Leukemia. Bronnen NCT03801525. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen