Sparsentan Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) with a urine protein excretion >1.0 g/day (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.75 g/g). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 36,811,188.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sparsentan Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Filspari is indicated for the treatment of adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) with a urine protein excretion >1.0 g/day (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.75 g/g). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Filspari Fabrikant Vifor Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2022 Verwachte registratie April 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie februari 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Irbesartan Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de PROTECT-studie wordt monotherapie sparsentan vergeleken met irbesartan in 406 patiënten met biopt bewezen IgAN, een eGFR 30ml/min en >1gr proteïnurie per dag ondanks maximale RAS inhibitie. Het primaire eindpunt is reductie in proteïnurie. Uit de interim analyse blijkt dat sparsentan 400mg 1dd1 na 36 weken een aanvullende afname in proteïnurie geeft van 41% (95%CI 0.51-0.69). Het bijwerkingenprofiel was vergelijkbaar met irbesartan(11). Recente langere termijn data van deze studie toont daarbij een significant langzamere daling van de eGFR gedurende 2 jaar van -2,7 ml/min/1,73m2 versus 3,8ml/min per jaar (tussen week 6 en 110). Ook het effect op reductie in proteïnurie bleef behouden en was na 110 weken 40% lager met sparsentan (95%CI 38 – 50). Het samengestelde eindpunt van nierfalen was 4% lager met een relatief risico van 0,7 (95%CI 0,4 – 1,2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 - 800 mg Bronnen NCT03493685 (DUPLEX). FSGS NCT03493685, Proteïnurie en glomerulaire nierziekte NCT05003986; ANCA geassocieerde nierziekte NCT05630612; Brad H Rovin, Jonathan Barratt, Hiddo J L Heerspink et al. Efficacy and safety of sparsentan versus irbesartan in patients with IgA nephropathy (PROTECT): 2-year results from a randomised, active-controlled, phase 3 trial. Lancet 2023;402:2077-2090. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02302-4. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 153 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen VSOP, NHG Aanvullende opmerkingen Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 240,596.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. Dit is omgerekend ~€9.881. Uitgaande van deze prijs zou een jaarbehandeling €240.596 p.p.p.j. zijn (€9.881/30∗2∗365,24). De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 36,811,188.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen IgA nephropathy (fase 3), Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen NCT05003986 verwachten data 2025, Overige informatie Aanvullende opmerkingen