Dabigatran etexilate Medicine 08 December 2020 Extended indication Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 years of age with eGFR >50 mL/min/1.73m2. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 100,960.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Dabigatran etexilate Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Antithrombotic medications Extended indication Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 years of age with eGFR >50 mL/min/1.73m2. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Pradaxa Manufacturer Boehringer Ingelheim Portfolio holder Mechanism of action Anticoagulant Route of administration Oral Therapeutical formulation Solution Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Het gaat naast de al bestaande capsules om twee andere formuleringen waarbij de dosering afhankelijk is van de leeftijd en het gewicht van het kind. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2020 Expected Registration January 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in november 2020. Deze indicatie valt onder het huidige financiële arrangement (loopt af per eind 2023). Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Nieuwe formuleringen bieden mogelijk een oplossing voor kleine kinderen die lastig een capsule kunnen slikken. Daarnaast krijgen sommige kinderen nu een VKA die interacties kunnen veroorzaken met vitamine K. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT01895777 Additional remarks Voor baby’s van 0-12 maanden zal er een orale oplossingsvorm (6.25 mg/mL) komen. Voor kinderen tot 12 jaar zullen er granules in zakjes (20, 30, 40, 50, 110, 150mg) komen die met zacht voedsel ingenomen kunnen worden. Voor kinderen van 8-12 jaar zullen de capsules in de bekende doseringen (150mg, 110mg en 75mg) voldoende zijn. Expected patient volume per year Patient volume 160 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Op dit moment lopen er ongeveer 300 kinderen bij de trombosedienst. Een deel hiervan wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Op basis van internationale literatuur en de Nederlandse inwoners per leeftijdscategorie wordt verwacht dat er zo'n 160 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 631.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-Standaard Additional remarks Alle capsule verpakkingen zullen naar verwachting dezelfde prijs krijgen als voor de volwassen indicatie. Huidige prijs bedraagt €51,90 voor 60 stuks (zelfde prijs voor 75mg, 110mg en 150mg) Een deel van de kinderen wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Indien de prijs in lijn is met de volwassenen indicatie zal behandeling jaarlijks ongeveer €631,45 kosten. Potential total cost per year Total cost € 100,960.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Fase 3: Cardiomyopathies; Cardiovascular disorders; Gastrointestinal haemorrhage; Vascular disorders Other information Additional remarks