Dabocemagene autoficel Medicine 07 December 2022 Extended indication Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Dabocemagene autoficel Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Skin diseases Extended indication Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name onbekend Manufacturer Fibrocell Portfolio holder Mechanism of action Autologous modified cell therapy Route of administration Intrader meal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Mogelijk weesgeneesmiddel. Middel heeft orphan designation bij de FDA. Nog geen informatie bij de EMA bekend. Het NCT-record voor het onderzoek vermeldt een primary completion datum van januari 2023; in september 2024 was er echter nog geen publieke aankondiging van resultaten van het onderzoek bekend. Bovendien heeft de ontwikkelaar sinds augustus 2022 geen persberichten uitgegeven. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is op dit moment nog te vroeg om iets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 12 weeks Dosage per administration References NCT04213261 Additional remarks Behandelduur afhankelijk van wondgenezing Expected patient volume per year Patient volume < 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Afdeling dermatologie, UMCG Additional remarks In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend. Expected cost per patient per year Cost References Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom, naar alle waarschijnlijkheid, duur zijn. Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.